Abstrakt
Farmakoekonomika ve světle reality
Souhrn
Nákladová efektivita prostupuje systémem úhrad v ČR. Inovativní léčivý přípravek v rámci stanovování úhrady musí prokázat, že je nákladově efektivní ve srovnání s komparátorem. Základním nástrojem lékové politiky v ČR se tak stala farmakoekonomika, konkrétně ve většině případů analýzy užitečnosti nákladů a analýza dopadu na rozpočet.
Rok života v plné kvalitě (quality-adjusted life year – QALY) je preferován SÚKLem pro vyjádření míry užitku a ve vztahu k nákladům, za které ho lze pomocí posuzované intervence pořídit, k rozhodování o tom, zda bude, či nebude, hrazena tato intervence z prostředků zdravotního pojištění. Užití parametru QALY je spojeno s mnoha kontroverzemi a rozproudilo diskusi o tom, zda je jeho použití správné. Některé významné země, jako jsou Spojené státy a Německo, nepoužívají tento indikátor za účelem posuzování zdravotní péče pro účely úhrady z veřejného zdravotního pojištění. Na druhou stranu země jako Velká Británie, Austrálie a Kanada preferují v rámci hodnocení inovativních zdravotnických intervencí analýzy užitečnosti nákladů s QALY. Bohužel, Česká republika se vydala stejnou cestou, ačkoliv existuje mnoho argumentů, které podporují tvrzení, že tento indikátor by neměl být pro své kontroverzní vlastnosti využíván. Jednou z posledních podobných iniciativ je Evropskou komisí podporované sdružení vědců „The ECHOUTCOME“, které po podrobném zkoumání vydalo doporučení, v němž parametr QALY označilo jako nevědecký a doporučilo opustit tento indikátor jako výstup v rámci hodnocení zdravotnických technologií a jako parametr, na základě kterého by se měla provádět případná posuzování o nákladové efektivitě zdravotnických intervencí.
Hlavními důvody jsou:
- Arrowův teorém nemožnosti, za který obdržel prof. Kenneth J. Arrow v roce 1972 Nobelovu cenu a v roce 2003 National Medal of Science 2003 a který říká, že agregace preferencí (zde metoda získávání „průměrné“ hodnoty utility v rámci hodnocení kvality života jedinců pro používaný léčivý přípravek) je nemožná a že na základě individuální škály preferencí nelze dosáhnout společenské preference.
- Hodnoty utilit jsou získávány různými dotazníky na měření kvality života spojené se zdravím s různým typem matematické závislosti, a ve stejné populaci je tak často dosahováno různými dotazníky i výrazně rozdílných hodnot utility.
- Parametr QALY nezohledňuje sociální preference jednotlivce, pro někoho je lépe žít dva roky s kvalitou života 50 %, někdo jiný preferuje jen rok života s plným zdravím na 100 %.
Metodika farmakoekonomických analýz využívaná v rámci hodnocení zdravotnických technologií v ČR vykazuje výrazné nedostatky i v dalších oblastech, jako jsou:
- Striktně zvolená perspektiva z pohledu plátce, kdy v případě některých léčivých přípravků je toto nařízení diskriminující, zejména pokud přinášejí výrazný přínos z hlediska celospolečenského, například kdy mladý vyléčený pacient přispívá mnoho let společnosti k hrubému domácímu produktu.
- Léčivé přípravky (LP), které jsou inovativní a vstupují do dosud neexistující léčby onemocnění, jsou znevýhodněny výběrem komparátora podle metodiky SÚKLu, oproti LP, které se srovnávají v léčbě s již dříve hrazenými a nákladnými LP.
- Nedostatek dat pro farmakoekonomická hodnocení je nahrazován různými nepřímými srovnáními rozdílných populací pacientů nebo neověřitelnými předpoklady, které analýzy zatěžují velkou mírou zkreslení.
- Metodika neřeší hodnocení již hrazených zdravotnických intervencí, tedy těch méně účinných a méně nákladných, které se po vstupu nových technologií a podle definice nákladové efektivity dle zákona stávají nákladově neefektivní, nicméně v systému i nadále přetrvávají.
S ohledem na výše uvedené nelze akceptovat jakékoliv, byť nepsané, stanovování hranice nákladové efektivity postavené na parametru ICER/QALY a hodnocení zdravotnických technologií pro účely úhrady z veřejného zdravotního pojištění v ČR by mělo mít komplexnější charakter, přičemž by mělo zahrnovat nejen ekonomické, ale také sociální, právní a politické dopady.
Klíčová slova
Kontroverze používání QALY, farmakoekonomika, hodnocení zdravotnických technologií (HTA), ekonomie ve zdravotnictví, zdravotní politika
Summary
Cost-effectiveness is a key part of reimbursement system in the Czech Republic. New innovative medicine must prove cost-effectiveness in comparison with comparator in proces of gaining reimbursement. Cost utility analysis with QALY as outcome and budget impact analyses are used in majority cases.
Quality-adjusted life-years (QALYs) is preffered by SÚKL in cost-effectiveness analyses to aid coverage and reimbursement decisions worldwide. QALY use has stirred controversy about how accurately this indicator reflects preferences for health care and whether their use are fair, leading few countries such as the United States of America (USA) and Germany not to use such an indicator for health decision making. On the other hand, countries like UK, Australia and Canada are still using cost utility analysis, applying QALY to assess how an innovative product could be reimbursed. Unfortunately, the Czech Republic is also using this approach. But there are many arguments that rather support the view that the QALY indicator should not be controversial for its properties used. Last, „The ECHOUTCOME“ initiative supported by European commission, proposes five recommendations for conducting robust cost-effectiveness to support health decision making. One of them is that QALY assessment for health decision making should be abandoned.
The main reasons are:
- Arrow’s impossibility theorem, named after economist Kenneth Arrow, who demonstrated the theorem in his doctoral thesis and popularized it in the year 1951in the book Social Choice and Individual Values. He was the joint winner of the Nobel Memorial Prize in Economics in 1972. He was also one of the recipients of the 2004 National Medal of Science, the nation’s (U.S.A.) highest scientific honor. Arrow’s theorem says that if the decision-making body has at least two members and at least three options to decide among, then it is impossible to design a social welfare function that satisfies all these conditions (e.g. average utilities measured and calculated in clinical trials).
- Cost-utility results can lead to dramatically divergent results for the same health states: The values of the utilities are obtained by various questionnaires to measure quality of life related to the health of different type mathematical relationships and the same population is often achieved by various questionnaires and significantly different values utility.
- QALY is not able to measure social preference of individuals.
Pharmacoeconomic analysis methodology used in the evaluation of health technologies in the Czech Republic has major weaknesses in other areas, such as:
- Perspective from the payer´s and using direct costs only, which discriminates some of medicines, especially if they bring substantial benefits in terms of the whole society wiev, for example when a young patient cured by evaluated medicine, contributes many years to the gross domestic product.
- Medicines, which are really innovative and which are newly entering to the treatment of diseases not treated so far, are disadvantaged by selecting the comparator according to the methodology recommended by SÚKL in comparison with the medicines entering diseases where already exists expensive therapy.
- Lack of data for pharmacoeconomics evaluation is being replaced by various indirect comparisons on different patient populations or unverifiable assumptions that can cause significant BIAS.
- The methodology of FEA in CR does not address the evaluation of already reimbursed medicines, ie. those less efficient and less costly, which, after the entry of new technologies become cost-uneffective by the definition, but unfortunatelly they still persist in the system.
In light of the above mentioned it can not be accepted any, even unwritten, determining of willingness to pay treshold based on ICER/QALY parameter and cost-effectiveness assessment accompanying the request for reimbursement from public health insurance in the Czech Republic should have a more complex character. It should include not only economic but also social, legal and political implications.
Keywords
QALY controversis, pharmacoeconomy, health technology assesment (HTA), health economics, health policy
Mgr. Michal Burger
Institut biostatistiky a analýz Masarykovy university Brno