Editorial 1/2016
Jak v onkologii poznáme, že jsme za vodou
Léčba generalizovaných malignit molekulami cílené léčby se stala nedílnou součástí standardní onkologické péče. Ač je její přínos někdy dosti zamlžený (bevacizumab u metastatického kolorektálního karcinomu), jindy znamená krátký záblesk naděje (erlotinib u nemalobuněčného plicního karcinomu) a v některých případech je její nasazení spojeno se silným, byť přechodným zázrakem (B-Raf inhibitory u BRAF 600 mutovaného maligního melanomu). Léčíme však i nemocné s diagnózami, u nichž cílená léčba zcela změnila jejich osud. U solidních malignit je důkazem tohoto tvrzení generalizovaný světlobuněčný karcinom ledviny. Dříve takto postižení umírali do roka, dnes drží onemocnění na první molekule cílené léčby do první progrese i několik let, a to máme v zásobě i linie druhou a třetí.
Loňský rok byl v onkologii nikoliv rokem zajímavé diagnózy, ale rokem další nové léčebné možnosti z řad protilálek proti proteinu programované smrti buňky PD-1 (programmed cell death protein 1). U maligního melanomu a nemalobuněčného plicního karcinomu přichází z této skupiny jako první nivolumab, pak též u obou diagnóz pembrolizumab (u nás zatím pouze u melanomu), humanizovaná protilátka protinádorové imunoterapie cílená na PD-1 receptor. Indikace u dalších onkologických diagnóz jsou na spadnutí.
Ale ouha, novým molekulám začíná být i v těchto diagnózách pro malý počet vhodných nemocných těsno, a to nejenom u nás (400 nemocných s generalizovaným maligním melanomem nepředstavuje tak velký pool nemocných), ale i ve světě. Vhodných terapeutických postupů je totiž více. K léčbě generalizovaného maligního melanomu v první linii máme možnost nasadit ipilimumab, B-Raf inhibitory, samostatné i v kombinaci s MEK inhibitory, další experimentální molekuly v klinických studiích. Léčba nemocných v klinických studiích je preferována, nemocných ke standardní léčbě novými cílenými molekulami začíná být zoufale málo a farmaceutický průmysl přestává plnit plán. To by lékařům mohlo být celkem jedno, kdyby jako důsledek nižšího finančního obratu výrobců nemizely peníze určené na vývoj nových léčiv, zejména v neatraktivních diagnózách (kdo v poslední době zaznamenal například vývoj a příchod nového antibiotika? Není, prostě se nevyplatí).
Jak tedy zajistit odpovídající příjem a spokojenost akcionářů, si láme hlavu mnoho manažerů nadnárodních (i národních) farmaceutických korporací. A někteří na řešení přišli.
V České republice nyní čeká na úhradu v množině anti-PD-1 léků pembrolizumab, Keytruda™ od firmy MSD. U metastatického maligního melanomu prokázala oproti ipilimumabu vyšší míru léčebné odpovědi (což ale není proti léku, jehož obvyklým efektem je „žádná změna“, zase velkým uměním), ale i tendenci k delšímu přežívání. Nicméně je druhá, přichází do zaplněného prostředí protinádorových léků. A zde se objevuje geniální řešení, prozatím realizované na trhu v USA. Ač na náš finančně podvyživený trh protinádorové léčby přichází Keytruda™ v balení 50 mg, pak v USA v únoru 2015 firma stáhla toto balení z trhu a je k dispozici pouze balení po 100 mg. To při dávkování 2 mg/kg znamená na americkém trhu zvýšení příjmů výrobci o jednu miliardu dolarů, neb nakoupená, ale nepodaná přebytečná a naředěná léčivá látka se prostě zlikviduje. Nemocný, vážící 70 kg, tak hmotnostně oblíbený v kalkulacích našeho regulátora, potřebuje 140 mg preparátu, 60 mg se pak vyhodí (2×100 mg – 140 mg).
Jak tedy poznáme, že jsme finančně za vodou? Až bude ve zdravotnictví (onkologii) u nás tak finančně dobře jako v USA, že zmizí 50 mg ampule pembrolizumabu! Regulátoři bděte!
prof. MUDr. Jindřich Fínek, Ph.D., MHA
Onkologická a radioterapeutická klinika FN a LF UK
Fakultní nemocnice v Plzni
e-mail: finek(at)fnplzen.cz